Zolgensma: zastosowania, dawkowanie, skutki uboczne, ostrzeżenia

Zolgensma zawiesina do infuzji dożylnej (brak)

Zolgensma

Nazwa ogólna: onasemnogene abeparvovec-xioi
Postać dawkowania: wstrzyknięcie dożylne (infuzja)
Klasa leków: Różne nieskategoryzowane środki

Co to jest Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) to terapia genowa stosowana do rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). SMA jest chorobą dziedziczną, która powoduje osłabienie i wyniszczenie mięśni szkieletowych, które pogarsza się z wiekiem.

SMA powstaje, gdy brakuje genu, zwykle SMA1, lub nie działa on prawidłowo. Zolgensama dostarcza nową funkcjonalną lub roboczą kopię ludzkiego genu SMN.

Zolgensama jest jednorazowym lekiem podawanym w infuzji dożylnej (IV). Został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w 2019 roku.

W jakim celu stosuje się Zolgensma?

Zolgensma to terapia genowa na receptę stosowana w leczeniu dzieci w wieku poniżej 2 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Lek Zolgensma podaje się w postaci jednorazowej infuzji dożylnej. Zolgensma nie był oceniany u pacjentów z zaawansowanym SMA.

Ważna informacja

Zolgensma może zwiększać poziom enzymów wątrobowych i powodować ostre poważne uszkodzenie wątroby lub ostrą niewydolność wątroby.
Dziecko otrzyma doustny kortykosteroid przed i po wlewie leku Zolgensma i będzie poddawane regularnym badaniom krwi w celu monitorowania czynności wątroby.
Należy natychmiast skontaktować się z lekarzem dziecka, jeśli skóra i (lub) białka oczu pacjenta zażółcają, jeśli pominie dawkę kortykosteroidu lub zwymiotuje, lub jeśli pacjent odczuwa spadek czujności.

O czym powinienem powiedzieć lekarzowi przed otrzymaniem leku Zolgensma?

Przed otrzymaniem leku Zolgensma należy porozmawiać z lekarzem dziecka o:

Szczepienia, aby zdecydować, czy konieczne jest dostosowanie harmonogramu szczepień w celu dostosowania leczenia kortykosteroidem.
Zaleca się ochronę przed wirusem syncytialnym dróg oddechowych (RSV).

Jak powinienem otrzymać Zolgensmę?

Produkt Zolgensma podaje się we wlewie dożylnym trwającym 60 minut.
Zolgensma jest podawany wraz z terapią kortykosteroidami. Leczenie kortykosteroidami rozpoczyna się jeden dzień przed infuzją produktu Zolgensma i trwa łącznie przez 30 dni.
Należy natychmiast skontaktować się z lekarzem pediatrą, jeśli skóra i (lub) białka oczu dziecka wydają się żółtawe, w przypadku pominięcia dawki kortykosteroidu lub wymiotów, lub jeśli pacjent odczuwa spadek czujności.
Przed i po otrzymaniu przez dziecko zegarka Zolgensma na:
- Zakażenia przed lub po infuzji leku Zolgensma mogą prowadzić do poważniejszych powikłań. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem pacjenta, jeśli zauważysz jakiekolwiek oznaki możliwej infekcji, takie jak kaszel, świszczący oddech, kichanie, katar, ból gardła lub gorączka.
- Po infuzji produktu Zolgensma może wystąpić zmniejszenie liczby płytek krwi. Jeśli u pacjenta wystąpi nieoczekiwane krwawienie lub siniak, należy natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską.
- Zgłaszano występowanie mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) około tydzień po infuzji produktu Zolgensma. Opiekunowie powinni natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską, jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek oznaki lub objawy TMA, takie jak nieoczekiwane siniaki lub krwawienie, drgawki lub zmniejszone wydzielanie moczu.

Czy muszę przedsięwziąć środki ostrożności w przypadku odchodów ciała pacjenta?

Przejściowo w stolcu pacjenta mogą znajdować się niewielkie ilości Zolgensmy. Należy zachować dobrą higienę rąk w przypadku bezpośredniego kontaktu z odpadami ustrojowymi przez 1 miesiąc po infuzji produktu Zolgensma. Jednorazowe pieluchy należy zamknąć w jednorazowych workach na śmieci i wyrzucić do zwykłego kosza na śmieci.

Informacje o dawkowaniu

Zalecana dawka Zolgensmy to 1,1 × 10¹⁴ genomy wektorowe (vg) na kg masy ciała.

Jakie są skutki uboczne Zolgensmy?

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które wystąpiły u pacjentów leczonych lekiem Zolgensma, były podwyższone enzymy wątrobowe i wymioty.

To nie wszystkie możliwe skutki uboczne stosowania leku Zolgensma.

Zadzwoń do lekarza dziecka, aby uzyskać poradę medyczną na temat skutków ubocznych, które Cię niepokoją lub nie ustępują.

Zachęcamy do zgłaszania podejrzewanych skutków ubocznych, kontaktując się z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch lub Novartis Gene Therapies, Inc. pod numerem 833-828-3947.

Interakcje

Może zaistnieć potrzeba dostosowania harmonogramu szczepień Twojego dziecka, aby dostosować leczenie kortykosteroidem. Porozmawiaj z lekarzem dziecka.

Składowanie

Zolgensma jest wysyłana w stanie zamrożonym (≤ -60°C [-76°F]) w 10 ml fiolkach z 2 objętościami wypełnienia (albo 5,5 ml albo 8,3 ml).

Jakie są składniki Zolgensmy?

Składniki aktywne: Wirus związany z adenowirusem

Składniki nieaktywne: trometamina, chlorek magnezu, chlorek sodu, poloksamer 188, woda.

Zolgensma jest produkowana, pakowana i dystrybuowana przez Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Popularne często zadawane pytania

Dlaczego to jest takie drogie?

Zolgensma kosztuje 2,1 miliona dolarów za jednorazowe leczenie. Powodem, dla którego Zolgensma jest tak droga, jest to, że jest to cena, którą Novartis uznał za wart, ponieważ „dramatycznie zmienia życie rodzin dotkniętych tą wyniszczającą chorobą” i deklarowany koszt wprowadzenia nowych leków na rynek. Ale ta cena nie jest pozbawiona kontrowersji.

Zolgensma vs Spinraza: Jakie są kluczowe różnice?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) i Spinraza (nusinersen sodu) to metody leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Istnieje wiele kluczowych różnic między tymi dwoma zabiegami, w tym:

Których pacjentów z SMA są dopuszczeni do stosowania w
Jak często są podawane
Rodzaje zabiegów, jakimi są
Jak oni pracują
Jak dobrze działają

Jak podaje się Zolgensma?

Zolgensma podaje się w jednorazowym wlewie dożylnym (IV) do żyły w ośrodku leczenia. Infuzja trwa około godziny. Twój lekarz może skierować Cię do najbliższego ośrodka leczenia.

Czy Zolgensma jest lekarstwem na SMA?

Nie, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) nie jest lekarstwem na SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Ponadto nie może odwrócić żadnych uszkodzeń neuronów ruchowych już spowodowanych przez SMA przed leczeniem.