Leki alkilujące DNA poprawiają wyniki guzów mózgu

Wyniki/wskaźnik przeżycia guzów ośrodkowego układu nerwowego można poprawić dzięki lekom alkilacji DNA dla nastolatków i młodych dorosłych, zgodnie z wynikiem badania klinicznego II fazy, zaprezentowanym na wirtualnej międzynarodowej konferencji AACR (American Association for Cancer Research)-NCI-EORTC Celów Molekularnych i Terapii Nowotworowej w Filadelfii.

U około 200 000 nastolatków i młodych dorosłych (określonych na podstawie wieku od 15 do 39 lat) co roku diagnozuje się zachorowania na raka, z czego 10% to nowotwory ośrodkowego układu nerwowego (pierwotne lub przerzutowe).

Grupy te muszą zmagać się z fizycznymi, społecznymi i finansowymi wyzwaniami w porównaniu z pacjentami chorymi na raka w wieku dziecięcym lub starszymi. Ze względu na obecność bariery krew-mózg w mózgu, obecnie dostępne terapie mają ograniczone możliwości.

Lee Roy Morgan, adiunkt kliniczny medycyny na Uniwersytecie Tulane i dyrektor generalny DEKK-TEC Inc. mówi: „Młodzież i młodzi dorośli z nowotworami ośrodkowego układu nerwowego stanowią nową grupę pacjentów, dla których nie mieliśmy możliwości leczenia. Jesteśmy podekscytowani, że możemy użyć DM-CHOC-PEN (leku 4-demetylo-4-cholesteryloksykarbonylopenklomedyny) do leczenia pacjentów, którzy są zbyt starzy, aby zobaczyć pediatrę i zbyt młodzi, aby zobaczyć ogólnego onkologa.”

Lek alkilujący DNA

DM-CHOC-PEN uszkadza DNA poprzez zmianę grup alkilujących. Lek łatwo przekracza barierę krew-mózg i jest selektywnie wychwytywany przez transporter, który często ulega nadekspresji w komórkach rakowych.

Do niniejszego badania włączono 19 nastolatków i młodych dorosłych pacjentów z różnymi typami guzów, które albo rozpoczęły się wewnątrz, albo dały przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego. Podawano 98,7 mg/m2 DM-CHOC-PEN pacjentom z prawidłową czynnością wątroby lub 75 mg/m2 pacjentom z zaburzeniami czynności wątroby raz na 21 dni.

„Niektórzy z tych pacjentów mieli inne guzy poza układem nerwowym, a ich lekarze połączyli DM-CHOC-PEN z innym lekiem. Jak dotąd nie zaobserwowaliśmy toksyczności. I właśnie zakończyliśmy badanie pokazujące, że lek również potęguje promieniowanie, co sugeruje, że DM-CHOC-PEN można bezpiecznie łączyć z innymi lekami” – mówi Morgan.

Dodatkowo lek ten miał również przedłużone działanie u młodszych pacjentów. Jednak ograniczona wielkość próbki pacjenta wraz z wykluczeniem pacjentów z nieprawidłową morfologią krwi lub wyniszczającymi chorobami współistniejącymi oznacza, że ​​dalsze badania są wymagane w nadchodzących badaniach.