Onasemnogene abeparvovec Zolgensma Zastosowania, skutki uboczne i ostrzeżenia

Onasemnogen abeparwowek (Zolgensma)

Nazwa ogólna: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]

Nazwy marek: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … pokaż wszystkie 22 marki

Zolgensma (5,1-5,5 kg), Zolgensma (5,6-6,0 kg), Zolgensma (6,1-6,5 kg), Zolgensma (6,6-7,0 kg), Zolgensma (7,1-7,5 kg), Zolgensma (7,6-8,0 kg), Zolgensma ( 8,1-8,5 kg), Zolgensma (8,6-9,0 kg), Zolgensma (9,1-9,5 kg), Zolgensma (9,6-10,0 kg), Zolgensma (10,1-10,5 kg), Zolgensma (10,6-11,0 kg), Zolgensma (11,1- 11,5 kg), Zolgensma (11,6-12,0 kg), Zolgensma (12,1-12,5 kg), Zolgensma (12,6-13,0 kg), Zolgensma (13,1-13,5 kg)

Postać dawkowania: zestaw dożylny (20 bilionów vg/ml)
Klasa leków: Różne nieskategoryzowane środki

Co to jest onasemnogen abeparwowek?

Onasemnogene abeparvovec jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci w wieku poniżej 2 lat, u których występuje specyficzna mutacja genu, która wpływa na sygnały nerwowe w mięśniach.

onasemnogen abeparwowek może nie być skuteczny u dziecka, które jest całkowicie sparaliżowane lub jest zależne od respiratora do oddychania.

Onasemnogen abeparwowek może być również stosowany do celów niewymienionych w tym przewodniku po lekach.

Ostrzeżenia

Lek ten może powodować poważne uszkodzenie wątroby, zwłaszcza u dzieci, które już mają problemy z wątrobą. Lekarz przeprowadzi badania krwi, aby upewnić się, że u dziecka nie występują schorzenia, które powodowałyby, że przyjmowanie onasemnogenu abeparwowek byłoby niebezpieczne.

Przed zażyciem tego leku

onasemnogen abeparwowek może powodować poważne uszkodzenie wątroby. Należy poinformować lekarza, jeśli dziecko kiedykolwiek miało problemy z wątrobą.

Karmienie piersią dziecka podczas przyjmowania tego leku może nie być bezpieczne. Zapytaj swojego lekarza o jakiekolwiek ryzyko.

Jak podaje się onasemnogen abeparwowek?

Lekarz przeprowadzi badania krwi, aby upewnić się, że u dziecka nie występują schorzenia, które powodowałyby, że przyjmowanie onasemnogenu abeparwowek byłoby niebezpieczne.

Onasemnogen abeparwowek podaje się we wlewie dożylnym, zwykle tylko raz. Lekarz poda dziecku ten zastrzyk.

Lek należy podawać powoli, a infuzja może trwać około 1 godziny.

Twoje dziecko może otrzymać leki steroidowe, aby zapobiec poważnym skutkom ubocznym onasemnogenu abeparwowek. Podawaj dziecku steryd tak długo, jak zalecił to lekarz. Lekarz może stopniowo zmniejszać dawkę, gdy dziecko kontynuuje przyjmowanie sterydów.

Twoje dziecko będzie potrzebowało częstych badań krwi, aby sprawdzić czynność wątroby.

Twoje dziecko może wymagać szczepienia przeciwko wirusowi syncytium nabłonka oddechowego (sin-SISH-ul) lub RSV. Postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącymi tego szczepienia.

Jeśli dziecko wymiotuje wkrótce po przyjęciu leku steroidowego, nie należy przyjmować kolejnej dawki. Zadzwoń do lekarza po instrukcje.

Co się stanie, jeśli pominę dawkę?

Onasemnogen abeparwowek jest stosowany w pojedynczej dawce i nie ma dziennego schematu dawkowania.

Co się stanie, jeśli przedawkuję?

Ponieważ onasemnogen abeparwowek jest podawany przez personel medyczny w warunkach medycznych, przedawkowanie jest mało prawdopodobne.

Czego powinienem unikać podczas otrzymywania onasemnogenu abeparwowek?

Jeśli Twoje dziecko przyjmuje również leki steroidowe, nie powinno ono otrzymywać niektórych szczepionek. Jeśli Twoje dziecko ma otrzymać jakąkolwiek szczepionkę, najpierw poproś lekarza, zanim dziecko otrzyma zastrzyk(i).

Onasemnogen abeparwowek może przenikać do stolca dziecka (ruchy jelit). Przez co najmniej 1 miesiąc po podaniu dziecku dawki należy unikać kontaktu stolca dziecka z dłońmi lub innymi powierzchniami. Noś gumowe rękawiczki podczas czyszczenia płynów ustrojowych dziecka, manipulowania zanieczyszczonymi śmieciami lub praniem lub zmieniania pieluch. Zużyte pieluchy zapakuj do jednorazowych torebek i wyrzuć do kosza. Umyć ręce przed i po zdjęciu rękawic. Prać zabrudzoną odzież i bieliznę oddzielnie od innych rzeczy do prania.

Skutki uboczne onasemnogenu abeparwowek

Uzyskaj pomoc medyczną w nagłych wypadkach, jeśli Twoje dziecko ma objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; trudności w oddychaniu; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Zadzwoń do lekarza natychmiast, jeśli Twoje dziecko ma:

• żółtaczka (zażółcenie skóry lub oczu); lub

• łatwe powstawanie siniaków, nietypowe krwawienia, fioletowe lub czerwone plamki pod skórą.

Częste działania niepożądane onasemnogenu abeparwowek mogą obejmować:

• wymioty; lub

• nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby.

To nie jest pełna lista skutków ubocznych i mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać poradę medyczną na temat skutków ubocznych. Możesz zgłosić skutki uboczne do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Informacje o dawkowaniu onasemnogenu abeparwowek

Zwykła dawka pediatryczna w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni:

Przed infuzją:
-Oceń czynność wątroby poprzez badanie kliniczne i testy laboratoryjne (ALT, AST, bilirubina całkowita i czas protrombinowy)
-Uzyskaj kreatyninę, pełną morfologię krwi (w tym liczbę hemoglobiny i płytek krwi) oraz troponinę-I
-Oceń obecność przeciwciał anty-AAV9

Kortykosteroid
-Rozpocząć ogólnoustrojowe kortykosteroidy 1 dzień przed infuzją dożylną i kontynuować przez łącznie 30 dni (co odpowiada doustnemu prednizolonowi 1 mg/kg/dobę)

Pojedyncza dawka: 1,1 x 10(14) genomów wektorowych/kg dożylnie przez cewnik żylny przez 60 minut

Uwagi:
-Patrz Inne uwagi/porady administracyjne w celu uzyskania wskazówek dotyczących administracji; oznakowanie produktu producenta zawiera tabelę dawek, która zawiera objętość dawki (ml) w oparciu o wagę.
-Nie oceniano stosowania u pacjentów z zaawansowanym rdzeniowym zanikiem mięśni (np. całkowity paraliż kończyn, stałe uzależnienie od respiratora).
-Nie oceniano bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego podawania.

Zastosowanie: Do leczenia pacjentów poniżej 2 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni z mutacjami bi-allelicznymi w genie przetrwania neuronu ruchowego 1; ponieważ jednoczesne leczenie kortykosteroidami może niekorzystnie wpływać na rozwój neurologiczny, infuzję należy opóźnić do osiągnięcia odpowiedniego pełnoletnego wieku ciążowego.

Jakie inne leki będą miały wpływ na onasemnogen abeparwowek?

Inne leki mogą wpływać na onasemnogen abeparwowek, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe. Poinformuj swojego lekarza o wszystkich lekach aktualnie stosowanych przez Twoje dziecko oraz o wszelkich lekach, które dziecko zaczyna lub przestaje stosować.

Popularne FAQ

Dalsza informacja

Pamiętaj, trzymaj ten i wszystkie inne leki w miejscu niedostępnym dla dzieci, nigdy nie dziel się swoimi lekami z innymi i używaj tego leku tylko zgodnie z przepisanymi wskazaniami.

Zawsze konsultuj się z lekarzem, aby upewnić się, że informacje wyświetlane na tej stronie dotyczą Twojej sytuacji osobistej.