FDA zatwierdza lek GHB, Xywav, do leczenia rzadkich zaburzeń snu

Kluczowe dania na wynos

Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Xywav do leczenia dorosłych z idiopatyczną hipersomnią, rzadkim zaburzeniem snu, w którym osoba nie może odpocząć od snu.
W Stanach Zjednoczonych nie ma innych leków do leczenia hipersomnii idiopatycznej.
Xywav będzie dostępny wyłącznie za pośrednictwem certyfikowanych świadczeniodawców i aptek.

12 sierpnia 2021 r. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Xywav do leczenia stanu snu zwanego hipersomnią idiopatyczną. Xywav jest produkowany przez Jazz Pharmaceuticals z Dublina w Irlandii.

Lek został już zatwierdzony do leczenia dorosłych i dzieci w wieku powyżej 7 lat z narkolepsją i katapleksją lub nadmierną sennością w ciągu dnia. Ta aprobata oznacza nowe zastosowanie leku.

„Idiopatyczna hipersomnia jest stanem trwającym całe życie, a zatwierdzenie leku Xywav będzie kluczowe w leczeniu objawów, takich jak nadmierna senność i trudności z przebudzeniem, oraz w skutecznym radzeniu sobie z tym wyniszczającym zaburzeniem”, dr Eric Bastings, zastępca dyrektora Office of Neuroscience w Centrum Oceny i Badań Leków, powiedział w oświadczeniu FDA.

Bastings dodał, że „nowe wskazanie dla Xywav jest istotne, ponieważ FDA nigdy nie zatwierdziła idiopatycznej hipersomnii”.

Co to jest hipersomnia idiopatyczna?

Hipersomnia idiopatyczna jest rzadkim zaburzeniem snu. Objawy choroby obejmują skrajną i wyniszczającą senność w ciągu dnia; nadmierny, ale nieodświeżający sen, trudności w utrzymaniu czujności i czujności w ciągu dnia; nieplanowane drzemki, przedłużające się trudności z przebudzeniem i dezorientacja po przebudzeniu. Przyczyna idiopatycznej hipersomnii nie jest znana. Pacjenci z zaburzeniami snu często zgłaszają radzenie sobie z sennością w ciągu dnia za pomocą kofeiny, przepisanych środków pobudzających, takich jak metylofenidat (Ritalin) lub leków przeciwdepresyjnych.

Co warto wiedzieć o Xywav

Xywav to doustna mieszanina hydroksymaślanu wapnia, hydroksymaślanu magnezu, hydroksymaślanu potasu i hydroksymaślanu sodu. Oxybate to inna nazwa gamma-hydroksymaślanu (GHB), który działa depresyjnie na centralny układ nerwowy.

GHB jest czasami nielegalnie używany jako narkotyk „gwałtu na randce”, który można łatwo wrzucić do napoju, aby ktoś stracił przytomność.

Oxybate – w postaci Xywav lub Xyrem – został już zatwierdzony przez FDA do leczenia trzech zaburzeń snu: narkolepsji, katapleksji i nadmiernej senności w ciągu dnia.

Xywav to inna wersja GHB niż inny podobny lek o nazwie Xyrem, który jest również wytwarzany przez Jazz Pharmaceuticals.

Xyrem jest zatwierdzony do leczenia katapleksji i nadmiernej senności w ciągu dnia. Każda dawka leku Xyrem zawiera dużą ilość sodu — większą niż zalecany dzienny poziom sodu w wyższych dawkach. Xywav zawiera znacznie mniej sodu na dawkę niż Xyrem.

Xywav otrzymał zgodę FDA na leczenie idiopatycznej hipersomnii po tym, jak agencja przeanalizowała dane z badania klinicznego, które obejmowało 154 dorosłych pacjentów z tą chorobą.

Podczas badania pacjenci zostali losowo podzieleni na dwie grupy. Niektórzy kontynuowali przyjmowanie Xywav, a inni przeszli na placebo. Naukowcy odkryli, że pacjenci, którzy przeszli na placebo, doświadczali gorszego snu i więcej objawów idiopatycznej hipersomnii niż pacjenci, którzy przyjmowali Xywav.

FDA przyznała Xywav Fast Track, Priority Review i oznaczenia leków sierocych, co przyspiesza proces zatwierdzania.

Jak wziąć Xywav

Xywav to stężony roztwór, który należy rozcieńczyć wodą. Producent leku zaleca pacjentom przyjmowanie rozcieńczonego leku już w łóżku, ponieważ może on zacząć działać w ciągu pięciu minut, a zasypianie może być nagłe.

Dawkowanie leku Xywav zaczyna się od 4,5 grama na noc doustnie (doustnie), podzielonej na jedną lub dwie dawki. Dawkę można zwiększyć do 9 gramów na noc.

Jeśli stosuje się dwie dawki, należy je przyjmować w odstępie 2,5 do 4 godzin. Pacjenci powinni trzymać drugą dawkę na nocnym stoliku i być może będą musieli ustawić alarm, aby upewnić się, że obudzą się, aby przyjąć ją na czas.

Co to oznacza dla ciebie

Xywav został zatwierdzony przez FDA do leczenia dorosłych z idiopatyczną hipersomnią. Istnieją jednak ścisłe zasady przepisywania leków ze względu na związane z nimi ryzyko. Jest również drogi, chociaż większość firm ubezpieczeniowych pokryje przynajmniej część kosztów, a producent leku ma również programy dla ludzi, aby uzyskać pomoc w opłaceniu leku.

Dostępność i ograniczenia Xywav

Oxybate może powodować uzależnienie fizyczne lub psychiczne; dlatego jest substancją kontrolowaną według Wykazu III.

Pacjenci, którzy nagle przestali przyjmować Xyrem – kolejną przepisaną wersję oxybate – zgłaszali odstawienie. Objawy odstawienia mogą obejmować bezsenność, lęk, psychozę, splątanie i inne.

Xywav niesie ze sobą potencjalne nadużycia. Ponieważ powoduje depresję ośrodkowego układu nerwowego, FDA wymaga, aby został przepisany i wydany w ramach programu oceny i strategii łagodzenia ryzyka (REMS).

Może być przepisany wyłącznie przez certyfikowanych pracowników służby zdrowia i wydawany wyłącznie w certyfikowanych aptekach. Xywav będzie dostępny wyłącznie w sprzedaży wysyłkowej w zatwierdzonych aptekach i nie będzie dostępny w aptekach detalicznych.

Znane skutki uboczne

Częste działania niepożądane zgłaszane przez osoby dorosłe przyjmujące Xywav obejmują:

Mdłości
Bół głowy
Zawroty głowy
Lęk
Bezsenność
Zmniejszony apetyt
Nadmierne pocenie
Wymioty
Biegunka
Suchość w ustach
Zmęczenie
Drżenie

W badaniu klinicznym leku:

21,4% pacjentów zgłaszało nudności
16,2% zgłosiło bóle głowy
11,7% zgłosiło zawroty głowy
10,4% zgłosiło niepokój
10,4% zgłosiło wymioty

Niektóre osoby przyjmujące Xywav zgłaszały również działania niepożądane związane ze snem, takie jak nietypowe sny, lęki senne, mówienie przez sen, chodzenie we śnie, mówienie przez sen i nietypowe sny, paraliż senny i mówienie przez sen.

Xywav może mieć również poważniejsze skutki uboczne, takie jak:

Problemy z oddychaniem (w tym bezdech senny)
Skutki uboczne dla zdrowia psychicznego (w tym splątanie, halucynacje, myśli samobójcze, lęk, depresja i nieprawidłowe myślenie)
Lunatykowanie (które może narazić osobę na ryzyko kontuzji)

Xywav działa depresyjnie na centralny układ nerwowy. Może spowolnić tempo oddychania i obniżyć ciśnienie krwi – prawdopodobnie do niebezpiecznie niskiego poziomu. Dlatego Xywav nie powinien być przyjmowany z alkoholem ani innymi lekami, które również działają depresyjnie na ośrodkowy układ nerwowy, takimi jak leki przeciwdepresyjne, przeciwpsychotyczne, benzodiazepiny czy opioidy.

Stosowanie Xywav do leczenia hipersomnii idiopatycznej

Oxybate może powodować uzależnienie fizyczne. Jest to również lek, który może być nadużywany, co oznacza, że istnieją specjalne wymagania dotyczące recept na Xywav.

Jeśli uważasz, że możesz mieć idiopatyczną hipersomnię, poproś swojego lekarza o skierowanie do specjalisty od snu. Mogą poprosić Cię o prowadzenie dziennika snu i przeprowadzenie całonocnego testu w laboratorium snu.

Tylko niektórzy lekarze mogą przepisywać Xywav. Lek należy zakupić wysyłkowo w certyfikowanych aptekach.

Według raportu The New York Times, Xywav kosztuje około 100 000 dolarów rocznie. Większość firm ubezpieczeniowych pokrywa Xywav, ale możesz mieć wysoki współpłatność. Dostępne są jednak programy, które pomagają pokryć koszty Xywav.