Co należy wiedzieć o Strensiq (Asfotase Alfa)

Strensiq (asfotaza alfa) jest lekiem zatwierdzonym w 2015 roku do leczenia ciężkich przypadków hipofosfatazji (HPP), rzadkiej, genetycznej choroby metabolicznej. Zaburzenie to wpływa na zdrowie kości i inne układy organizmu i może prowadzić do kalectwa, deformacji i innych problemów zdrowotnych.

Wskazany dla osób z okołoporodową, niemowlęcą lub młodzieńczą postacią HPP – przypadkami pojawiającymi się odpowiednio w macicy, niemowlęctwie lub w młodym dzieciństwie – lek ten zastępuje enzym fosfatazę alkaliczną, która ma kluczowe znaczenie dla rozwoju kości.

Stwierdzono, że Strensiq dostarczany we wstrzyknięciu poprawia ogólny czas przeżycia w przypadkach HPP i pomaga pobudzić wzrost i gęstość kości. Pomaga również niemowlętom z tą chorobą przetrwać bez użycia respiratora.

W obliczu tej nieuleczalnej choroby ten rodzaj enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) stał się standardowym podejściem.

Zastosowania

Choroba wrodzona, HPP ma bardzo różne nasilenie i tylko około jedna na 100 000 osób z tą chorobą wykazuje najcięższe formy okołoporodowe i niemowlęce. Ci, którzy wykazują oznaki choroby w łonie matki, w ciągu sześciu miesięcy od urodzenia lub w dzieciństwie, mają zwykle cięższe przypadki. Obecnie Strensiq jest wskazany tylko do HPP w tych populacjach.

U podstaw tego zaburzenia leży mutacja genu APLP, powodująca niewystarczającą produkcję TNSALP. Niezbędny do „mineralizacji” kości – procesu, w którym kości włączają minerały i stają się silniejsze – poziomy tego enzymu są uzupełniane przez aplikacje Strensiq. To z kolei może spowolnić lub nawet zatrzymać postęp malformacji kości, złagodzić objawy i pomóc w poruszaniu się.

Przed podjęciem

Przed wskazaniem produktu Strensiq w leczeniu HPP w okresie okołoporodowym, niemowlęcym lub młodzieńczym, konieczna jest dokładna ocena i ocena. Diagnoza może obejmować:

• Ocena kliniczna wymaga oceny objawów zewnętrznych, takich jak wygięcie, krótkie kończyny, trudności w oddychaniu, zapalenie stawów i deformacje szkieletu. Wiele przypadków jest najpierw izolowanych, patrząc na historię choroby w rodzinie.

• Obrazowanie, takie jak zdjęcie rentgenowskie, służy do oceny zakresu uszkodzeń i znalezienia oznak uszkodzenia lub wad rozwojowych. Sonografia lub obrazowanie ultrasonograficzne może również wykryć przypadki okołoporodowej HPP.

• Densytometria kości wykorzystuje wiele specjalistycznych promieni rentgenowskich, aby zajrzeć do wnętrza kości i ocenić ich gęstość i wytrzymałość. Ten test pomaga lekarzom ocenić zakres uszkodzeń lub wad rozwojowych.

• Badania krwi ALP rejestrują poziom fosforanów alkalicznych we krwi. W wielu, ale nie we wszystkich przypadkach, małe ilości są markerami HPP, więc sam ten test nie może jednoznacznie zdiagnozować stanu.

• Testy na fosforan pirydoksalu (PLP) to badania krwi oceniające poziomy biologicznie aktywnej formy witaminy B6 lub PLP. Podwyższone poziomy są oznaką niewystarczającego TNSALP we krwi.

• Testy genetyczne mogą jednoznacznie określić, czy gen ALPL jest zmutowany. To badanie jest przeprowadzane na próbkach krwi.

Środki ostrożności i wskazania

Innym ważnym aspektem przepisywania leku Strensiq jest ustalenie, czy można go bezpiecznie zażywać. Stosowanie tego leku zostało przerwane lub może być ponownie rozważone z powodu:

• Osoby z alergią: W rzadkich przypadkach stosowanie leku Strensiq prowadzi do wstrząsu alergicznego lub „anafilaktycznego”, powodując problemy z oddychaniem, nudności, obrzęk oczu i zawroty głowy.

• Kobiety w ciąży: Bezpieczeństwo stosowania leku Strensiq w tej populacji nie zostało ocenione. W związku z tym w takich przypadkach należy dokładnie rozważyć.

• Stosowanie w podeszłym wieku: Ponieważ lek Strensiq jest stosunkowo nowy i wskazany tylko w przypadkach HPP w okresie okołoporodowym, niemowlęcym lub młodzieńczym, nie ma danych dotyczących stosowania tej terapii u osób w wieku powyżej 65 lat.

Inne terapie zastępcze enzymatyczne

Strensiq jest jedyną terapią, która w szczególny sposób zwiększa poziom TNSALP. Jednak kilka innych ERT jest wykorzystywanych do radzenia sobie z różnymi chorobami genetycznymi, w tym:

• Choroba Fabry’ego: Ta rzadka choroba genetyczna wpływa na metabolizm, prowadząc do szerokiego zakresu wpływu na narządy, takie jak serce, płuca i nerki. Jest leczony Fabrazyme (agalzydaza alfa) lub Replagal (agalzydaza beta).

• Choroba Pompego: Inna rzadka choroba, choroba Pompego powoduje nieregularne gromadzenie się glikogenu białkowego, wpływając na czynność serca, oddychanie i mięśnie szkieletowe. W takich przypadkach wskazana jest alglukozydaza ERT, sprzedawana jako Myozyme i Lumizyme.

• Choroba Gauchera: ERT są wykorzystywane do zwalczania innej choroby genetycznej, choroby Gauchera, która wpływa również na wiele układów narządów. Ceredase (algluceraza), Cerezyme (imigluceraza), VPRIV (welagluceraza) i Elelyso (taligluceraza) mogą być wskazane w tym stanie.

Dawkowanie

Strensiq jest dostępny w postaci napełnionych jednorazowych fiolek z roztworem w czterech różnych stężeniach: 18 miligramów (mg)/0,45 mililitrów (ml), 28 mg/0,7 ml, 40 mg/ml i 80 mg/0,8 ml . Konkretne dawkowanie zależy od wagi pacjenta i może się różnić w zależności od indywidualnego przypadku.

Zgodnie z etykietą Strensiq, leczenie HPP w okresie okołoporodowym, niemowlęcym i młodzieńczym rozpoczyna się od dawek 6 mg na kilogram (mg/kg) masy ciała na tydzień, dostarczanych w trzech dawkach po 2 mg/kg lub sześciu po 1 mg /kg. Można ją podnieść do 9 mg/kg na tydzień – podawać w trzech dawkach 3 mg/kg – jeśli nie widać poprawy.

Ponieważ HPP jest stanem przewlekłym, a terapia jest w toku i zindywidualizowana, może zajść konieczność dostosowania w trakcie terapii. Upewnij się, że ściśle przestrzegasz konkretnych zaleceń lekarza.

Modyfikacje

Często, szczególnie w długotrwałych przypadkach, lekarze mogą być zmuszeni do dostosowania dawki na podstawie wagi lub innych czynników. Zaleca się, aby osoby o wadze poniżej 40 kg (około 88 funtów) nie otrzymywały dawek 80 mg / 0,8 ml. Ponadto osoby, które doświadczają zaczerwienienia, obrzęku lub innych problemów związanych z miejscami wstrzyknięcia, powinny rozważyć celowanie w trzy zamiast sześciu strzałów tygodniowo.

Biorąc pod uwagę duże zróżnicowanie dawkowania, dowiesz się dokładnie, jakiego rodzaju fiolek użyć i ile zastrzyków jest potrzebnych. Niektórzy, którzy wymagają wyższych dawek, mogą potrzebować dwóch równoczesnych wstrzyknięć leku.

Jak wziąć i przechowywać

Ponieważ Strensiq jest dostarczany przez wstrzyknięcie, należy zachować szczególną ostrożność podczas jego stosowania. Oprócz potrzebnych wstępnie napełnionych fiolek lub fiolek zestaw do podawania powinien zawierać:

• Jedna lub dwie sterylne strzykawki jednorazowego użytku z igłą półcalową i końcówką o rozmiarze od 25 do 29 G
• Chusteczki nasączone alkoholem
• Wacik lub kawałek gazy
• Czysty blat lub powierzchnia
• Pojemnik na ostre przedmioty lub odpowiedni do bezpiecznego usuwania zużytych strzykawek

Procedura podania zostanie zademonstrowana przez lekarza lub personel medyczny. Prawidłowe użycie polega najpierw na prawidłowym napełnieniu strzykawki. Wiąże się to z kilkoma krokami:

• Zapewnić właściwe przechowywanie: Fiolki Strensiq należy przechowywać w lodówce w temperaturze od 36 F do 42 F. Przed użyciem sprawdzić datę ważności i wyrzucić przeterminowane fiolki. Lek należy zużyć w ciągu godziny od wyjęcia z lodówki.

• Sprawdź produkt: Upewnij się, że płyn w fiolce jest przezroczysty lub lekko żółty i wyrzuć, jeśli wygląda inaczej. Zwróć uwagę na osad i grudki w roztworze.

• Rozpakować i złożyć igłę: Po zdjęciu plastikowej nasadki z fiolki przygotować igłę, wyjmując ją z opakowania i składając. Podczas skręcania, wcisnąć igłę w resztę strzykawki, aż będzie mocno zaciśnięta, trzymając jednocześnie nasadkę.

• Dostęp do leku: Trzymając igłę skierowaną do góry, ustawić tłok na linii przepisanej dawki. Zdjąć nasadkę z igły i, trzymając fiolkę Strensiq płasko na stabilnej powierzchni, powoli wcisnąć ją do korka. Podnieś i powoli odwróć strzykawkę tak, aby strzykawka była skierowana do góry, a następnie powoli wepchnij ją do końca.

• Napełnij fiolkę: Gdy zobaczysz końcówkę igły w roztworze, wciśnij tłok strzykawki do końca. Następnie odciągnij go z powrotem do punktu o jedną granicę za ilość dozowania, a następnie delikatnie wciśnij, aby go cofnąć do właściwego ustawienia. Nie wyjmuj jeszcze strzykawki.

• Gotowe do wstrzyknięcia: Po zebraniu odpowiedniej ilości należy wszystko odwrócić tak, aby fiolka leżała płasko na powierzchni. Powoli wyciągnij strzykawkę i trzymając igłę skierowaną do góry, stuknij kilka razy w jej korpus, aby usunąć wszelkie pęcherzyki.

Stamtąd podejmuje się jeszcze kilka kroków w celu administrowania Strensiq:

• Wybierz miejsce wstrzyknięcia: Przede wszystkim upewnij się, że w miejscu nie ma zaczerwienienia, obrzęku i ciepła. Lek ten można wstrzykiwać pod skórę brzucha, ramion lub ud. Ważne jest, aby zmieniać miejsca wstrzyknięć.

• Przygotuj miejsce: użyj wacika nasączonego alkoholem, aby wyczyścić obszar i poczekaj, aż wyschnie. Uszczypnąć skórę wokół miejsca wstrzyknięcia.

• Wstrzyknąć lek: Za pomocą igły przekłuć obszar, wprowadzając pionowo pod kątem 90 stopni. Jeśli w okolicy znajduje się tłuszcz, można użyć kąta po przekątnej 45 stopni. Wciśnij tłok do końca.

• Zakończ: Wyciągnij igłę po dostarczeniu całego leku. Jeśli jest krew, popchnij obszar wacikiem nasączonym alkoholem, gazą lub kawałkiem bawełny. Ważne jest, aby nie zakryć igły i natychmiast ją wyrzucić.

Skutki uboczne

Pospolity

Ogólnie rzecz biorąc, Strensiq wiąże się z kilkoma działaniami niepożądanymi i jest dobrze tolerowany. Najczęściej spotykane z nich to:

• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia, które powodują ból, obrzęk i zaczerwienienie w miejscu podania igły. Jest to wysoce uleczalne i można tego uniknąć, zmieniając miejsce wstrzyknięcia i uważnie przestrzegając wskazówek dotyczących podawania.

• Ektopowe zwapnienie to rozwój narostów wapnia w oczach lub nerkach. Obecnie nie wiadomo, czy wynika to z samego stosowania leku Strensiq, czy też z HPP.

• Lipodystrofia, problem z magazynowaniem tłuszczu, może wystąpić w pobliżu miejsca wstrzyknięcia. Powoduje to wgniecenie skóry lub pogrubienie i stwardnienie istniejących tkanek.

• Nadwrażliwość na lek może wywołać wstrząs anafilaktyczny lub alergiczny. Ta sytuacja medyczna prowadzi do szybkiego wystąpienia trudności w oddychaniu, pokrzywki, swędzenia, nudności, obrzęków wokół oczu i zawrotów głowy. Przerwij stosowanie i uzyskaj natychmiastową pomoc medyczną, jeśli zauważysz lub wystąpi którykolwiek z tych objawów.

Ciężki: Silny

Występujące w mniej niż 1% obserwowanych przypadków to zestaw rzadkich i często bardziej niepożądanych reakcji, w tym:

• Kamienie nerkowe
• Przewlekłe zapalenie wątroby

• Hipokalcemia (niski poziom wapnia we krwi)

• Niski poziom witaminy B6

Ostrzeżenia i interakcje

W dużej mierze nie wiadomo, aby Strensiq słabo oddziaływał z innymi lekami i nie ma bezpośrednich przeciwwskazań do jego stosowania. Jeśli jednak pominiesz dawkę, porozmawiaj z lekarzem o tym, jak najlepiej wrócić do rutyny. Jeśli uważasz, że spożyto zbyt dużo, uzyskaj pomoc medyczną w nagłych wypadkach lub skontaktuj się z infolinią ds. kontroli zatruć pod numerem (800) 222-1222.

Ponieważ Strensiq jest stosunkowo nowym lekiem, można dowiedzieć się więcej o jego długotrwałych skutkach i możliwe, że niektóre witaminy, zioła lub leki mogą wpływać na jego działanie. Śledź, co bierzesz i jak się czujesz, i dziel się tymi informacjami z lekarzem.

W miarę postępu badań i coraz większej liczbie osób, którym ta ERT pomaga, nie ma wątpliwości, że uzyskamy lepsze poczucie profilu bezpieczeństwa i skuteczności.