Veppanu (vepdegestrant) – nowy lek niszczący receptory estrogenowe w komórkach raka piersi

1 maja 2026 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek do leczenia raka piersi o nazwie vepdegestrant, sprzedawany pod nazwą handlową Veppanu. Firma Arvinas, która opracowała ten lek we współpracy z firmą Pfizer, nazywa go terapią pierwszą w swojej klasie — określenie to oddaje, jak bardzo Veppanu różni się od wcześniejszych metod leczenia.

Czym wyróżnia się ten lek

Większość terapii raka piersi ma na celu blokowanie receptorów estrogenowych. Veppanu działa bardziej agresywnie: całkowicie je niszczy.

Lek vepdegestrant (Veppanu) należy do klasy leków zwanych lekami chimerycznymi ukierunkowanymi na proteolizę (PROTAC). Lek PROTAC działa jak molekularny swat. Wiąże się jednocześnie z dwoma białkami — receptorem estrogenowym i składnikiem komórkowym zwanym CRBN — i zbliża je do siebie. Następnie komórka oznacza receptor estrogenowy do usunięcia i całkowicie go rozkłada. Przy mniejszej liczbie dostępnych receptorów estrogen traci zdolność do stymulowania wzrostu guza.

Ten mechanizm odróżnia Veppanu od starszych leków, takich jak fulwestrant, które jedynie blokują receptory estrogenowe, nie niszcząc ich. Veppanu jest pierwszą terapią PROTAC, jaką amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) kiedykolwiek zatwierdziła w leczeniu jakiejkolwiek choroby.

Dla kogo przeznaczony jest lek Veppanu?

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Veppanu dla dorosłych z określonym typem raka piersi. Guz musi być receptorowo-dodatni pod względem estrogenu i ujemny pod względem białka zwanego ludzkim receptorem naskórkowego czynnika wzrostu 2. Pacjentka musi również posiadać mutację w genie o nazwie ESR1.

Mutacje w genie ESR1 stanowią poważny problem kliniczny. Gdy pacjenci otrzymują standardową terapię hormonalną w połączeniu z lekami z grupy inhibitorów CDK4/6, mutacje te pojawiają się w 40–50% przypadków. Mutacje te powodują, że komórki nowotworowe stają się oporne na dalsze leczenie hormonalne. Pacjenci z tymi mutacjami borykają się z szybkim postępem nowotworu i mają bardzo ograniczone możliwości leczenia po niepowodzeniu terapii pierwszego rzutu.

Veppanu działa bezpośrednio na tę oporność na leki. Ponieważ Veppanu działa poprzez degradację zmutowanego receptora estrogenowego, a nie tylko jego blokowanie, mutacja ESR1 nie chroni komórki nowotworowej w taki sposób, jak miałoby to miejsce w przypadku starszych leków.

Aby otrzymać Veppanu, pacjenci muszą najpierw wykonać test diagnostyczny towarzyszący o nazwie Guardant360 CDx. To badanie krwi wykrywa mutacje ESR1 w DNA guza. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zarówno lek, jak i test diagnostyczny tego samego dnia, co oznacza, że lekarze mogą zidentyfikować kwalifikujących się pacjentów przed rozpoczęciem leczenia.

Dowody z badania klinicznego

Zatwierdzenie opiera się na danych z badania klinicznego III fazy o nazwie VERITAC-2. W badaniu tym wzięło udział 624 dorosłych pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi lub rakiem piersi z przerzutami, z dodatnim receptorem estrogenowym i ujemnym receptorem 2 ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu. Naukowcy losowo przydzielili pacjentki do grupy otrzymującej Veppanu lub fulwestrant – obecny standard leczenia.

Wśród pacjentek z mutacjami ESR1 te, które przyjmowały lek Veppanu, żyły o trzy miesiące dłużej bez progresji nowotworu w porównaniu z pacjentkami otrzymującymi fulwestrant. Naukowcy nazywają ten wskaźnik czasem przeżycia bez progresji choroby. Różnica była statystycznie istotna, co oznacza, że było mało prawdopodobne, aby wynikała wyłącznie z przypadku.

Co oznacza to zatwierdzenie

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zgodę przed terminem 5 czerwca 2026 r., który pierwotnie wyznaczyła — co świadczy o tym, jak poważnie organy regulacyjne potraktowały niezaspokojoną potrzebę tej grupy pacjentów.

Dla onkologów Veppanu stanowi nowe narzędzie dla pacjentów, którzy wyczerpali możliwości terapii hormonalnej. Dla naukowców zatwierdzenie to potwierdza słuszność dziesięciu lat badań nad technologią PROTAC. Leki, które rozkładają białka, a nie tylko je blokują, mogłyby w zasadzie być stosowane w leczeniu wielu chorób, w których konwencjonalne leki hamujące nie dają oczekiwanych rezultatów. Rak piersi to tylko pierwszy obszar, w którym to podejście uzyskało zatwierdzenie organów regulacyjnych.