Ponieważ FDA ogranicza stosowanie nowego leku na Alzheimera, dostawcy postępują ostrożnie

Od czasu przyspieszonego zatwierdzenia leku na Alzheimera o nazwie Aduhelm, Dr n. med. Santosh Kesari odbiera telefony od pacjentów we wszystkich stadiach choroby.

„W tej chwili mamy pacjentów od „braku Alzheimera” do „łagodnego Alzheimera” do „późnego Alzheimera”, wzywających do podania leku” – Kesari, dyrektor neuroonkologii w Providence Saint John’s Health Center i przewodniczący Department of Translational Neurosciences and Neurotherapeutics w Saint John’s Cancer Institute mówi Verywell.

Ale lek nie jest już przeznaczony na wszystkie etapy choroby Alzheimera. W czwartek Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła zmianę oznakowania Aduhelm (aducanumab), określając, że lek jest przeznaczony dla pacjentów z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub łagodnym stadium choroby. To nie jest dla osób z późniejszymi stadiami choroby Alzheimera, ponieważ nie zostały uwzględnione w badaniach klinicznych.

Poprzednie oznakowanie nie określało, że lek jest przeznaczony tylko dla pacjentów we wczesnych stadiach choroby, a FDA początkowo powiedziała dziennikarzom, że lek jest „istotny we wszystkich stadiach choroby Alzheimera”, według Associated Press.

„To był błąd z ich strony, ponieważ lek był badany we wczesnych przypadkach” – mówi Kesari. „Dla pacjentów, którzy są w naprawdę złym stanie — w domach opieki; wymagający dużej pomocy – nie był tam badany i nie powinien być tam używany”.

Producent Aduhelm, Biogen, początkowo ogłosił przyspieszone zatwierdzenie w komunikacie prasowym z 7 czerwca. Jest to pierwszy nowy lek na chorobę Alzheimera od prawie 20 lat.

To, co sprawia, że ​​Aduhelm jest wyjątkowy, to jego potencjał do zatrzymania trajektorii choroby, a nie tylko radzenia sobie z objawami. W badaniu klinicznym z trzema, podwójnie ślepymi badaniami, lek zmniejszył pojawianie się płytki beta-amyloidowej – białka, które gromadzi się u osób z chorobą Alzheimera – wśród pacjentów, którzy go otrzymali, według FDA.

Mimo to eksperci mają wątpliwości co do skuteczności leku.

Dr Andrew Peterson mówi, że ma wątpliwości co do skuteczności leku i obawia się, że zmiana oznakowania może skomplikować sprawy lekarzom.

„Klinicyści będą musieli teraz prowadzić trudne rozmowy na temat zagrożeń i mogą czuć się rozdarci etycznie, czy powinni przepisywać”, Peterson, adiunkt na Wydziale Filozofii i Instytucie Filozofii i Polityki Publicznej na Uniwersytecie George’a Masona, pisze do Verywell. zmiana w instrukcjach dotyczących recept sprawi, że te rozmowy będą trudniejsze – a nie łatwiejsze – zwłaszcza w przypadku recept pozarejestracyjnych”.

Co więcej, nie jest jasne, w jakim stopniu Medicare i prywatne firmy ubezpieczeniowe pokryją koszty leczenia Adulhelm, które mają wysoką cenę 56 000 USD rocznie. FDA nie gwarantuje, że Medicare pokryje koszty leczenia.

„Niesie ze sobą znaczne ryzyko i ma wysoką cenę” – dodaje Peterson. „To kolejny dowód na to, że coś poszło nie tak z procesem zatwierdzania przez FDA”.

Kesari pracuje również w onkologii, gdzie jak twierdzi, przyspieszone zatwierdzanie leków jest powszechne.

„W onkologii jesteśmy przyzwyczajeni do przyspieszonego zatwierdzania, ponieważ są to złe choroby, w których pacjenci bardzo szybko zanikają”, mówi. „Ale w neurologii jest to wyjątkowa sytuacja. [Alzheimer’s is] nie jest to szybko postępująca choroba, więc jest to tak naprawdę analiza ryzyka/korzyści”.

Na razie mówi, że ważne jest, aby dostawcy traktowali lek z ostrożnością i do określonego zastosowania, traktując priorytetowo indywidualne oceny pacjenta.

„Wciąż pozostaje wiele pytań bez odpowiedzi”, mówi. „Przygotowujemy się do jego udostępnienia, ale zastanawiamy się, czym tak naprawdę jest: przyspieszoną aprobatą, a nie pełną aprobatą. Nie powinniśmy spieszyć się z leczeniem wszystkich i powinniśmy uważać na to, którzy pacjenci [to treat, and] jakie są ich czynniki ryzyka”.