Dlaczego zatwierdzenie przez FDA nowego leku na Alzheimera jest tak kontrowersyjne?

W poniedziałek, 7 czerwca, Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Aduhelm (aducanumab) do leczenia choroby Alzheimera, która dotyka ponad 6 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych.KątWedług FDA lek jest pierwszą w swoim rodzaju terapią.

„Obecnie dostępne terapie leczą tylko objawy choroby; ta opcja leczenia jest pierwszą terapią, która ma na celu ukierunkowanie i wpływa na podstawowy proces chorobowy Alzheimera” – powiedziała w oświadczeniu dr Patrizia Cavazzoni, dyrektor Centrum Oceny i Badań Leków FDA.KątKąt

Lek ma spowolnić postęp choroby Alzheimera. To nie jest lekarstwo.

Wiadomość o aprobacie Aduhelma jest zarówno ekscytująca, jak i kontrowersyjna. To ekscytujące, ponieważ jest to pierwszy nowy lek zatwierdzony do leczenia choroby Alzheimera od 2003 roku. Jest kontrowersyjny, ponieważ z badań klinicznych nie wynika jasno, że lek faktycznie zadziała. W zeszłym roku panel FDA doszedł do wniosku, że nie ma wystarczających dowodów na skuteczność leku.

Według FDA Aduhelm działa poprzez redukcję blaszki beta-amyloidowej.

Badacze ocenili Aduhelm w trzech badaniach, które obejmowały blisko 3500 pacjentów w podwójnie ślepych, randomizowanych, kontrolowanych placebo badaniach różnych dawek leku u pacjentów z chorobą Alzheimera. Według FDA, u pacjentów, którzy otrzymali lek, wystąpiła redukcja płytki beta-amyloidu, podczas gdy pacjenci, którzy otrzymali placebo, nie mieli redukcji beta-amyloidu amyloidu, w obu przypadkach na podstawie badań obrazowych zwanych tomografią emisyjną pozytonową (PET).

Zmniejszenie ilości amyloidu – zamiast poprawy pamięci lub umiejętności myślenia – doprowadziło do zatwierdzenia przez FDA. I dlatego niektórzy eksperci są zaniepokojeni. W ramach swojej zgody FDA wymaga, aby Biogen, producent Aduhelm, przeprowadził nowe randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne w celu sprawdzenia, czy lek może rzeczywiście poprawić lub zmniejszyć objawy choroby Alzheimera.

„Jeśli badanie nie zweryfikuje korzyści klinicznych, FDA może wszcząć postępowanie w celu wycofania zatwierdzenia leku” — czytamy w oświadczeniu FDA.

Reakcje na zatwierdzenie są mieszane

W oświadczeniu wydanym w poniedziałek Stowarzyszenie Alzheimera, które zapewniło część środków na badania kliniczne Aduhelm, wykazało entuzjazm dla wiadomości o leku. Ale organizacja była też ostrożna w swojej reakcji na znaczenie aprobaty. To pierwszy krok we właściwym kierunku, a nie natychmiastowa zmiana gry.

„To zatwierdzenie leku przez FDA zapoczątkowuje nową erę w leczeniu i badaniach nad chorobą Alzheimera” – powiedziała dr Maria C. Carrillo, dyrektor naukowy Stowarzyszenia Alzheimera. „Historia pokazała nam, że zatwierdzenie pierwszego leku w nowej kategorii ożywia pole, zwiększa inwestycje w nowe terapie i zachęca do większej innowacyjności. Mamy nadzieję i to jest początek – zarówno dla tego leku, jak i dla lepszych metod leczenia choroby Alzheimera”.

Ale Public Citizen, organizacja wspierająca konsumentów z siedzibą w Waszyngtonie, była bardzo krytyczna wobec decyzji FDA o zatwierdzeniu leku.

Dr Michael Carome, dyrektor grupy badawczej zajmującej się zdrowiem organizacji, mówi Verywell, że zatwierdzenie nastąpiło „pomimo prawie jednomyślnego wniosku niezależnego panelu ekspertów zwołanego przez agencję w listopadzie, że nie ma wystarczających dowodów na to, że lek jest skuteczny ”.

Panel ekspertów był członkami dobrowolnego komitetu doradczego FDA. Agencja zwołuje taki panel przed zatwierdzeniem leków i urządzeń, ale nie jest zobowiązana do przestrzegania jego wskazówek.

Czy lek zadziała?

Eksperci zajmujący się chorobą Alzheimera twierdzą, że nowo zatwierdzony lek stanowi pozytywny krok, choć nie oznacza końca wyniszczającej choroby.

„To, co nazywamy demencją – upośledzenie funkcji poznawczych w mózgu – jest prawdopodobnie wieloczynnikowe” – powiedział Verywell dr Ronald Peterson, dyrektor Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center. „Podobnie jak w leczeniu ciśnienia krwi, w leczeniu choroby Alzheimera prawdopodobnie konieczne jest połączenie kilku leków o różnych mechanizmach działania”.

Co należy wiedzieć o przyjmowaniu Aduhelm

Aduhelm podaje się we wlewie dożylnym co cztery tygodnie. Nie był testowany na osobach z późną progresją choroby Alzheimera, ale informacje FDA dotyczące przepisywania leku nie określają, kto powinien, a kto nie powinien otrzymywać leku.

Według Biogen lek może kosztować 56 000 dolarów rocznie. „Koszty z własnej kieszeni dla pacjentów z ubezpieczeniem będą się różnić w zależności od ich zasięgu” – czytamy w oświadczeniu wydanym w poniedziałek.KątKąt

FDA zamieściła ostrzeżenie, że niektórzy pacjenci mogą mieć „przejściowy obrzęk w obszarach mózgu, który zwykle ustępuje z czasem”. Podczas badań klinicznych obrzęk mózgu występował częściej u osób z genetyczną predyspozycją do choroby Alzheimera. Inne działania niepożądane mogą obejmować:

• Bół głowy
• Dezorientacja
• Zawroty głowy
• Zmiany wizji
• Biegunka

Słowo od naszego głównego lekarza

Aduhelm jest bardzo drogi, podobnie jak większość leków, gdy wchodzą na rynek. Dzieje się tak, ponieważ firmy ubezpieczeniowe muszą dowiedzieć się, ile zamierzają pokryć, ile faktycznie przepisuje lek. To złożone równanie między firmami farmaceutycznymi, ubezpieczycielami, aptekami i lekarzami. Zwykle ustabilizowanie decyzji dotyczących ceny i zasięgu zajmuje do roku, chociaż często zależy to od rynku, choroby i tego, na kogo ona wpływa.

Jessica Shepherd, MD

Dyrektor Medyczny Verywell Health

Informacje osobiste

Dr Shepherd posiada certyfikat zarządu w dziedzinie położnictwa-ginekologii i jest związany z Baylor University Medical Center w Dallas w Teksasie. Dr Shepherd pojawia się regularnie jako ekspert od Good Morning America, The Today Show i nie tylko.

Czytaj więcej