Exondys 51 zastosowań, skutki uboczne i ostrzeżenia

Eksondys 51

Nazwa ogólna: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Klasa leków: Różne nieskategoryzowane środki

Co to jest Eksondys 51?

Exondys 51 działa, pomagając organizmowi w wytwarzaniu białka zwanego dystrofiną. Dystrofina to białko, które pomaga stabilizować strukturę tkanki mięśniowej i jest niezbędne do prawidłowego rozwoju i funkcjonowania mięśni. Bez dystrofiny włókna mięśniowe mogą stać się słabe i łatwo ulegać uszkodzeniu. Może to wpływać na dobrowolne ruchy, takie jak chodzenie.

Dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a mają mutację genu, który normalnie powodowałby wytwarzanie dystrofiny przez organizm.

Exondys 51 stosuje się u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). Ten lek nie jest lekarstwem na DMD, ale Exondys 51 może zmniejszyć osłabienie mięśni i zanik mięśni spowodowany tą chorobą.

Exondys 51 został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) na zasadzie „przyspieszonej”. W badaniach klinicznych niektóre dzieci zareagowały na ten lek. Potrzebne są jednak dalsze badania, aby ustalić, czy lek ten jest ogólnie skuteczny w leczeniu DMD.

Exondys 51 może być również używany do celów niewymienionych w tym przewodniku po lekach.

Ostrzeżenia

Zanim Twoje dziecko otrzyma Exondys 51, poinformuj lekarza o wszystkich schorzeniach lub alergiach Twojego dziecka oraz o wszystkich lekach, które dziecko stosuje.

Przed zażyciem tego leku

Należy poinformować lekarza dziecka, jeśli wcześniejsze wstrzyknięcia leku Exondys 51 spowodowały u dziecka ciężką reakcję alergiczną.

Zanim Twoje dziecko otrzyma Exondys 51, poinformuj lekarza o wszystkich schorzeniach lub alergiach Twojego dziecka oraz o wszystkich lekach, które dziecko stosuje.

Chociaż Exondys 51 był stosowany głównie u dzieci, nie wiadomo, czy Exondys 51 może być szkodliwy, jeśli jest stosowany podczas ciąży lub podczas karmienia.

Jak podaje się Exondys 51?

Exondys 51 podaje się we wlewie dożylnym. Lekarz poda ci ten zastrzyk.

Aby wstrzyknięcie było wygodniejsze, na obszar skóry, w którym zostanie umieszczona igła dożylna, można zastosować lek znieczulający.

Exondys 51 podaje się raz w tygodniu. Lek należy wstrzykiwać powoli, a infuzja może trwać do 1 godziny.

Poinformuj swoich opiekunów, jeśli po wstrzyknięciu leku Exondys 51 poczujesz swędzenie, ciepło, zawroty głowy, ucisk w klatce piersiowej lub problemy z oddychaniem.

Należy poinformować lekarza, jeśli dziecko ma jakiekolwiek zmiany wagi. Dawki produktu Exondys 51 zależą od masy ciała i wszelkie zmiany mogą mieć wpływ na dawkę.

Pokrewne/podobne leki

deflazacort, Emflaza, Amondys 45, Vyondys 53, golodirsen, Vilepso

Co się stanie, jeśli pominę dawkę?

Zadzwoń do lekarza dziecka w celu uzyskania instrukcji, jeśli przegapisz wizytę na Exondys 51 swojego dziecka.

Co się stanie, jeśli przedawkuję?

Poszukaj pomocy medycznej w nagłych wypadkach lub zadzwoń na linię pomocy zatruć pod numer 1-800-222-1222.

Czego powinienem unikać otrzymując Exondys 51?

Postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącymi wszelkich ograniczeń dotyczących jedzenia, napojów lub aktywności.

Exondys 51 skutki uboczne

Uzyskaj pomoc medyczną w nagłych wypadkach, jeśli Twoje dziecko ma objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; trudności w oddychaniu; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Częste działania niepożądane Exondys 51 mogą obejmować:

ból, siniaki, swędzenie, wysypka skórna lub inne podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia leku;
wymioty;
ból stawu;
problemy z równowagą; lub
objawy przeziębienia, takie jak zatkany nos, kichanie, ból gardła.

To nie jest pełna lista skutków ubocznych i mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać poradę medyczną na temat skutków ubocznych. Możesz zgłosić skutki uboczne do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Jakie inne leki wpłyną na Exondys 51?

Inne leki mogą wpływać na Exondys 51, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe. Poinformuj każdego z pracowników służby zdrowia Twojego dziecka o wszystkich lekach, które dziecko obecnie używa, oraz o wszelkich lekach, których dziecko zaczyna lub przestaje używać.

Popularne FAQ

Jakie są nowe leki na dystrofię mięśniową Duchenne’a?

Nowe leki zatwierdzone przez FDA do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) to Amondys 45 (casimersen), Vilepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) i Emflaza (deflazacort).

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest chorobą genetyczną, która powoduje postępujące osłabienie, utratę funkcji motorycznych oraz uszkodzenie mięśni szkieletowych i serca. DMD, na którą nie ma lekarstwa, dotyka głównie mężczyzn we wczesnym dzieciństwie, zwykle między 2 a 3 rokiem życia.

Dalsza informacja

Pamiętaj, trzymaj ten i wszystkie inne leki w miejscu niedostępnym dla dzieci, nigdy nie dziel się swoimi lekami z innymi i używaj tego leku tylko zgodnie z przepisanymi wskazaniami.

Zawsze konsultuj się z lekarzem, aby upewnić się, że informacje wyświetlane na tej stronie dotyczą Twojej sytuacji osobistej.