Przegląd
Co to jest terapia genowa?
Terapia genowa to eksperymentalne leczenie wykorzystujące materiał genetyczny do leczenia lub zapobiegania niektórym chorobom. Chociaż terapia genowa nie jest jeszcze powszechnie dostępna, pewnego dnia może pomóc lekarzom w leczeniu chorób poprzez bezpośrednie zastąpienie genu wywołującego chorobę.
Badania kliniczne dotyczą terapii genowej w leczeniu raka, związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej i innych chorób oczu, niektórych chorób genetycznych i HIV/AIDS. Obecnie jeden lek do terapii genowej, Luxturna®, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do stosowania w Stanach Zjednoczonych. Luxturna leczy niektóre dziedziczne choroby siatkówki (oczu).
Szczegóły procedury
Jak działa terapia genowa?
Terapia genowa polega na zastąpieniu lub dezaktywacji genów powodujących choroby. W niektórych przypadkach terapia genowa wprowadza do organizmu nowe geny w celu leczenia określonej choroby.
Dzięki terapii genowej lekarze dostarczają zdrową kopię genu do komórek w ciele. Ten zdrowy gen może zastąpić uszkodzony (zmutowany) gen, dezaktywować zmutowany gen lub wprowadzić całkowicie nowy gen.
Nośniki, zwane wektorami, przenoszą te zdrowe geny do komórek. W większości przypadków wektory to zmodyfikowane wirusy, które nie powodują choroby. Wektorami mogą być również pewne rodzaje bakterii lub okrągłe cząsteczki DNA (plazmidowe DNA). Aktywnie badane są również dodatkowe metody pakowania i dostarczania materiału genetycznego, takie jak zastosowanie nanocząstek, kapsułkowanie cząsteczek lipidów i wykorzystanie prądów elektrycznych.
Wstrzyknięcie lub wlew dożylny (IV) wprowadza wektory do organizmu. W niektórych przypadkach lekarze pobierają komórki od pacjenta, dodają wektory w laboratorium i zwracają komórki zawierające wektory do organizmu pacjenta poprzez wstrzyknięcie lub infuzję dożylną.
Zagrożenia / Korzyści
Jakie są zagrożenia i korzyści terapii genowej?
Z wyjątkiem Luxturny, która została zatwierdzona przez FDA, lekarze wciąż eksperymentują z terapią genową. Długoterminowe bezpieczeństwo takich zabiegów nie zostało jeszcze ustalone. Niektóre terapie genowe wydają się być skuteczne w leczeniu pewnych schorzeń. Ale nie ma wystarczających dowodów na terapię genową jako całości, aby określić wszystkie możliwe zagrożenia.
Niektóre badania nad terapią genową wskazują, że terapia genowa może nasilać objawy lub powodować ich dłuższe utrzymywanie się. Dodatkowo powikłania niektórych terapii genowych mogą obejmować raka, toksyczność i stan zapalny.
Odzyskiwanie i Outlook
Jakie są perspektywy po terapii genowej?
Twój powrót do zdrowia zależy od tego, jaki stan chorobowy leczy terapia genowa. Powikłania mogą być poważne i mogą wpłynąć na Twój wynik.
Kiedy zadzwonić do lekarza?
Kiedy powinienem zapytać lekarza o terapię genową?
Naukowcy badają terapię genową w leczeniu raka, chorób oczu, niektórych schorzeń genetycznych i HIV/AIDS. Jeśli jesteś zainteresowany udziałem w badaniu klinicznym obejmującym terapię genową, porozmawiaj ze swoim lekarzem. Twój lekarz może pomóc ustalić, czy terapia genowa może leczyć twój stan.
Discussion about this post