Eteplirsen zastosowania, skutki uboczne i ostrzeżenia

Eteplirsen

Nazwa ogólna: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Nazwa marki: Exondys 51
Postać dawkowania: roztwór dożylny (50 mg/ml)
Klasa leków: Różne nieskategoryzowane środki

Co to jest eteplirsen?

Eteplirsen działa poprzez wspomaganie organizmu w wytwarzaniu białka zwanego dystrofiną. Dystrofina to białko, które pomaga stabilizować strukturę tkanki mięśniowej i jest niezbędne do prawidłowego rozwoju i funkcjonowania mięśni. Bez dystrofiny włókna mięśniowe mogą stać się słabe i łatwo ulegać uszkodzeniu. Może to wpływać na dobrowolne ruchy, takie jak chodzenie.

Dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a mają mutację genu, który normalnie powodowałby wytwarzanie dystrofiny przez organizm.

Eteplirsen stosuje się u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). Eteplirsen nie jest lekarstwem na DMD, ale eteplirsen może zmniejszać osłabienie i zanik mięśni spowodowany tą chorobą.

Eteplirsen został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) na zasadzie „przyspieszonej”. W badaniach klinicznych niektóre dzieci zareagowały na ten lek. Potrzebne są jednak dalsze badania, aby ustalić, czy eteplirsen jest ogólnie skuteczny w leczeniu DMD.

Eteplirsen można również stosować do celów niewymienionych w tym przewodniku po lekach.

Ostrzeżenia

Zanim Twoje dziecko otrzyma eteplirsen, poinformuj lekarza o wszystkich chorobach dziecka lub alergiach oraz o wszystkich lekach, które dziecko stosuje.

Przed zażyciem tego leku

Należy poinformować lekarza dziecka, jeśli wcześniejsze wstrzyknięcia eteplirsenu spowodowały u dziecka ciężką reakcję alergiczną.

Zanim Twoje dziecko otrzyma eteplirsen, poinformuj lekarza o wszystkich chorobach dziecka lub alergiach oraz o wszystkich lekach, które dziecko stosuje.

Chociaż eteplirsen był stosowany głównie u dzieci, nie wiadomo, czy eteplirsen może być szkodliwy, jeśli jest stosowany podczas ciąży lub podczas karmienia piersią.

Jak podaje się eteplirsen?

Eteplirsen podaje się we wlewie dożylnym. Lekarz poda ci ten zastrzyk.

Aby wstrzyknięcie było wygodniejsze, na obszar skóry, w którym zostanie umieszczona igła dożylna, można zastosować lek znieczulający.

Eteplirsen podaje się raz w tygodniu. Lek należy wstrzykiwać powoli, a infuzja może trwać do 1 godziny.

Poinformuj swoich opiekunów, jeśli po wstrzyknięciu eteplirsenu poczujesz swędzenie, ciepło, zawroty głowy lub ucisk w klatce piersiowej lub problemy z oddychaniem.

Należy poinformować lekarza, jeśli dziecko ma jakiekolwiek zmiany wagi. Dawki eteplirsenu są ustalane na podstawie masy ciała i wszelkie zmiany mogą mieć wpływ na dawkę.

Co się stanie, jeśli pominę dawkę?

Zadzwoń do lekarza dziecka w celu uzyskania instrukcji, jeśli przegapisz wizytę na wstrzyknięcie eteplirsenu dla Twojego dziecka.

Co się stanie, jeśli przedawkuję?

Poszukaj pomocy medycznej w nagłych wypadkach lub zadzwoń na linię pomocy zatruć pod numer 1-800-222-1222.

Czego powinienem unikać podczas otrzymywania eteplirsenu?

Postępuj zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącymi wszelkich ograniczeń dotyczących jedzenia, napojów lub aktywności.

Eteplirsen skutki uboczne

Uzyskaj pomoc medyczną w nagłych wypadkach, jeśli Twoje dziecko ma objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; trudności w oddychaniu; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła.

Częste działania niepożądane eteplirsenu mogą obejmować:

• ból, siniaki, swędzenie, wysypka skórna lub inne podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia leku;

• wymioty;

• ból stawu;

• problemy z równowagą; lub

• objawy przeziębienia, takie jak zatkany nos, kichanie, ból gardła.

To nie jest pełna lista skutków ubocznych i mogą wystąpić inne. Zadzwoń do lekarza, aby uzyskać poradę medyczną na temat skutków ubocznych. Możesz zgłosić skutki uboczne do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Informacje o dawkowaniu Eteplirsen

Zwykła dawka dla dorosłych w przypadku dystrofii mięśniowej:

30 mg/kg dożylnie raz w tygodniu jako wlew dożylny przez 35 do 60 minut

Uwagi:
-Ten lek został zatwierdzony w trybie przyspieszonej rejestracji w oparciu o wzrost dystrofiny w mięśniach szkieletowych obserwowany u niektórych pacjentów; nie ustalono korzyści klinicznej
-Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Zastosowanie: Do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 51.

Zwykła dawka pediatryczna w przypadku dystrofii mięśniowej:

30 mg/kg dożylnie raz w tygodniu jako wlew dożylny przez 35 do 60 minut

Uwagi:
-Ten lek został zatwierdzony w trybie przyspieszonej rejestracji w oparciu o wzrost dystrofiny w mięśniach szkieletowych obserwowany u niektórych pacjentów; nie ustalono korzyści klinicznej
-Dalsze zatwierdzenie może być uzależnione od korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Zastosowanie: Do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 51.

Jakie inne leki wpłyną na eteplirsen?

Inne leki mogą wpływać na eteplirsen, w tym leki na receptę i bez recepty, witaminy i produkty ziołowe. Poinformuj każdego z pracowników służby zdrowia Twojego dziecka o wszystkich lekach, które dziecko obecnie używa, oraz o wszelkich lekach, których dziecko zaczyna lub przestaje używać.

Popularne FAQ

Dalsza informacja

Pamiętaj, trzymaj ten i wszystkie inne leki w miejscu niedostępnym dla dzieci, nigdy nie dziel się swoimi lekami z innymi i używaj tego leku tylko zgodnie z przepisanymi wskazaniami.

Zawsze konsultuj się z lekarzem, aby upewnić się, że informacje wyświetlane na tej stronie dotyczą Twojej sytuacji osobistej.